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9 de octubre de 2012 • Volumen 4 - Edición 11

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La FDA aprueba el primer fármaco formulado para niños con tipo poco común de tumor cerebral

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A finales de agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los EE. UU. aprobó el medicamento Afinitor Disperz—la dosis pediátrica de everolimus (Afinitor) en comprimidos—para el tratamiento de un tumor cerebral poco común llamado astrocitoma subependimario de célula gigante (ASCG). Afinitor Disperz es la primera presentación y dosis aprobada de un fármaco formulado para tratar tumores pediátricos.

Afinitor Disperz se disuelve sin dificultad en una pequeña cantidad de agua, por lo que el tratamiento es fácil de administrar a los pacientes que no pueden tragar comprimidos enteros. También está disponible en dosis más pequeñas que el everolimus, el cual es la presentación del fármaco para adultos.

Se recomienda Afinitor Disperz para el tratamiento de pacientes de 1 año de edad y mayores que padecen complejo de esclerosis tuberosa (CET) y reciben un diagnóstico de ASCG, pero no reúnen los requisitos para someterse a una cirugía. Antes de la aprobación de esta nueva presentación de la dosis, el everolimus se recomendaba solo para pacientes de 3 años de edad y mayores.

El CET es una enfermedad genética poco común que causa la aparición de tumores en el cerebro y otros órganos vitales. El ASCG es un tipo de tumor de crecimiento lento que puede causar complicaciones mortales porque bloquea la circulación de líquido dentro del cerebro. Estos tumores aparecen en 6 a 9 por ciento de los pacientes con CET, quienes en general son niños y adultos jóvenes.

El everolimus bloquea la actividad descontrolada de una proteína llamada cinasa mTOR, que cumple una función crucial en la formación y el crecimiento de los tumores ASCG que se presentan en los pacientes con CET.

Al everolimus se le otorgó la aprobación acelerada en 2010 para tratar el ASCG en pacientes con CET. El everolimus y el Afinitor Disperz se encuentran en proceso de aprobación acelerada para el tratamiento del ASCG en pacientes con CET. Novartis, el fabricante de everolimus, actualizó los datos de seguridad y eficacia a partir del estudio de grupo único de 28 pacientes pediátricos y adultos que fue utilizado para respaldar la aprobación acelerada del fármaco en 2010 para el tratamiento del ASCG en pacientes con CET.

En un estudio más reciente que incluyó a 117 pacientes pediátricos y adultos, quienes fueron asignados al azar para tomar a diario everolimus o un placebo, se observó que en 35 por ciento de los pacientes que recibieron everolimus hubo reducción tumoral en comparación con una ausencia de reducción en el grupo de pacientes que recibieron el placebo. Los efectos secundarios más frecuentes observados en pacientes con ASCG fueron úlceras en la boca e infecciones en las vías respiratorias.

Otros estudios continúan evaluando la seguridad y eficacia a largo plazo del everolimis y el Afinitor Disperz en pacientes pediátricos y adultos con ASCG. Afinitor Disperz está clasificado como un fármaco sin interés comercial debido a que su finalidad es el tratamiento de una enfermedad o afección poco común. La solicitud de Afinitor Disperz recibió una revisión prioritaria, que la FDA finalizó en un período de 6 meses.

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