Tratamiento de la amiloidosis relacionada con neoplasias de células plasmáticas

Opciones de tratamiento estándar de la amiloidosis relacionada con neoplasias de células plasmáticas
        Quimioterapia
        Rescate de células madre
Ensayos clínicos en curso

Las opciones de tratamiento estándar de la amiloidosis relacionada con neoplasias de células plasmáticas incluyen los siguientes procedimientos:

1. Quimioterapia ¹.
2. Rescate de células madre ².

En dos ensayos aleatorizados se observó una supervivencia general (SG) prolongada con el uso de quimioterapia con melfalán, con colchicina o sin esta, en comparación con la colchicina sola.[1,2][Grado de comprobación: 1iiA]

Tal como es cierto para las discrasias de células plasmáticas, se notificaron respuestas anecdóticas de la amiloidosis, como en el caso del ensayo del Southwest Oncology Group (SWOG-9628 ³) para el que se usó dexametasona sola y en combinación, incluso , ciclofosfamida, melfalán, bortezomib y lenalidomida.[3-8]

En un ensayo prospectivo aleatorizado con 100 pacientes con amiloidosis de inmunoglobulina de cadenas ligeras, se comparó la administración de melfalán más dosis altas de dexametasona, con dosis altas de melfalán más rescate autógeno de células madre.[9]

Después de una mediana de seguimiento de 3 años, la mediana de SG favoreció al grupo sin trasplante (56,9 meses frente a 22,2 meses; P = 0,04).[9][Grado de comprobación: 1iiA] La mortalidad de 24% relacionada con el trasplante en esta y otras series refleja las dificultades que implica la quimioterapia de dosis altas para pacientes de edad avanzada con disfunción orgánica.[9-12] No se anticipa un ensayo aleatorizado que confirme los beneficios de un trasplante autógeno.[13]

En una serie anecdótica se describe el trasplante alogénico de células madre de intensidad completa y reducida.[14]

Consultar la lista del NCI de ensayos clínicos sobre el cáncer que se realizan en los Estados Unidos y que están aceptando pacientes. Para realizar la búsqueda, usar el término en inglés primary systemic amyloidosis ⁴. La lista de ensayos se puede reducir aun más por la ubicación donde se realizan, los medicamentos que se utilizan, el tipo de intervención y otros criterios. Nota: los resultados obtenidos solo estarán disponibles en inglés.

Asimismo, se dispone de información general sobre ensayos clínicos en el portal de Internet del NCI ⁵.

Bibliografía

1. Kyle RA, Gertz MA, Greipp PR, et al.: A trial of three regimens for primary amyloidosis: colchicine alone, melphalan and prednisone, and melphalan, prednisone, and colchicine. N Engl J Med 336 (17): 1202-7, 1997.  [PUBMED Abstract]
   
   
2. Skinner M, Anderson J, Simms R, et al.: Treatment of 100 patients with primary amyloidosis: a randomized trial of melphalan, prednisone, and colchicine versus colchicine only. Am J Med 100 (3): 290-8, 1996.  [PUBMED Abstract]
   
   
3. Dhodapkar MV, Hussein MA, Rasmussen E, et al.: Clinical efficacy of high-dose dexamethasone with maintenance dexamethasone/alpha interferon in patients with primary systemic amyloidosis: results of United States Intergroup Trial Southwest Oncology Group (SWOG) S9628. Blood 104 (12): 3520-6, 2004.  [PUBMED Abstract]
   
   
4. Wechalekar AD, Goodman HJ, Lachmann HJ, et al.: Safety and efficacy of risk-adapted cyclophosphamide, thalidomide, and dexamethasone in systemic AL amyloidosis. Blood 109 (2): 457-64, 2007.  [PUBMED Abstract]
   
   
5. Dispenzieri A, Lacy MQ, Zeldenrust SR, et al.: The activity of lenalidomide with or without dexamethasone in patients with primary systemic amyloidosis. Blood 109 (2): 465-70, 2007.  [PUBMED Abstract]
   
   
6. Sanchorawala V, Wright DG, Rosenzweig M, et al.: Lenalidomide and dexamethasone in the treatment of AL amyloidosis: results of a phase 2 trial. Blood 109 (2): 492-6, 2007.  [PUBMED Abstract]
   
   
7. Kastritis E, Wechalekar AD, Dimopoulos MA, et al.: Bortezomib with or without dexamethasone in primary systemic (light chain) amyloidosis. J Clin Oncol 28 (6): 1031-7, 2010.  [PUBMED Abstract]
   
   
8. Moreau P, Jaccard A, Benboubker L, et al.: Lenalidomide in combination with melphalan and dexamethasone in patients with newly diagnosed AL amyloidosis: a multicenter phase 1/2 dose-escalation study. Blood 116 (23): 4777-82, 2010.  [PUBMED Abstract]
   
   
9. Jaccard A, Moreau P, Leblond V, et al.: High-dose melphalan versus melphalan plus dexamethasone for AL amyloidosis. N Engl J Med 357 (11): 1083-93, 2007.  [PUBMED Abstract]
   
   
10. Dispenzieri A, Kyle RA, Lacy MQ, et al.: Superior survival in primary systemic amyloidosis patients undergoing peripheral blood stem cell transplantation: a case-control study. Blood 103 (10): 3960-3, 2004.  [PUBMED Abstract]
    
    
11. Skinner M, Sanchorawala V, Seldin DC, et al.: High-dose melphalan and autologous stem-cell transplantation in patients with AL amyloidosis: an 8-year study. Ann Intern Med 140 (2): 85-93, 2004.  [PUBMED Abstract]
    
    
12. Leung N, Leung TR, Cha SS, et al.: Excessive fluid accumulation during stem cell mobilization: a novel prognostic factor of first-year survival after stem cell transplantation in AL amyloidosis patients. Blood 106 (10): 3353-7, 2005.  [PUBMED Abstract]
    
    
13. Mehta J, Gerta MA, Dispenzieri A: High-dose therapy for amyloidosis: the end of the beginning? Blood 103 (10): 3612-3, 2004. 
    
    
14. Schönland SO, Lokhorst H, Buzyn A, et al.: Allogeneic and syngeneic hematopoietic cell transplantation in patients with amyloid light-chain amyloidosis: a report from the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Blood 107 (6): 2578-84, 2006.  [PUBMED Abstract]