Apoyo y recursos

El Instituto Nacional del Cáncer (NCI) provee los sumarios del PDQ sobre el tratamiento del cáncer infantil como un servicio público para aumentar el grado de accesibilidad a la información con base científica sobre el cáncer a los profesionales de la salud, los pacientes y el público general.

El cáncer es poco frecuente en los niños y adolescentes. Los niños y adolescentes con cáncer se deben derivar a centros médicos que cuenten con un equipo multidisciplinario de especialistas en cáncer con experiencia en el tratamiento de los cánceres que se presentan en la niñez y la adolescencia. Este enfoque de equipo multidisciplinario incorpora la pericia del médico de cabecera, los subespecialistas en cirugía pediátrica, radiooncólogos, oncólogos o hematólogos pediatras, especialistas en rehabilitación, especialistas en enfermería pediátrica, trabajadores sociales y otros, con el fin de asegurarse que los pacientes reciban los tratamientos, cuidados médicos de apoyo y rehabilitación que les permita lograr una supervivencia y calidad de vida óptimas. Para obtener información específica sobre los cuidados médicos de apoyo para niños y adolescentes con cáncer, consultar el sumario del PDQ sobre Cuidado médico pediátrico de apoyo.)

Las directrices para los centros de cáncer pediátrico y su función en el tratamiento del paciente pediátrico con cáncer han sido delineadas por la American Academy of Pediatrics.[1] En estos centros de oncología infantil, se llevan a cabo ensayos clínicos para la mayoría de los cánceres que se presentan en niños y adolescentes, y la misma oportunidad se les ofrece a la mayoría de los familiares de dichos pacientes. Estos ensayos clínicos para niños y adolescentes están diseñados generalmente para comparar lo que se considera un tratamiento potencialmente mejor con el tratamiento que se considera estándar. La mayor parte de los avances obtenidos en la identificación de tratamientos curativos para el cáncer infantil se ha logrado mediante ensayos clínicos. Para mayor información en inglés sobre ensayos clínicos en curso, consultar el portal de Internet del NCI.

En las últimas décadas se han logrado mejoras sorprendentes de la supervivencia de niños y adolescentes con cáncer. Los niños y adolescentes con cáncer que sobreviven necesitan un seguimiento minucioso porque los efectos secundarios del tratamiento del cáncer pueden persistir o presentarse meses o años después del mismo. (Para mayor información específica acerca de la incidencia, el tipo y la vigilancia de los efectos tardíos en niños y adolescentes sobrevivientes de cáncer, consultar el sumario del PDQ sobre Efectos tardíos del tratamiento anticanceroso en la niñez.)

El rabdomiosarcoma infantil, un tumor maligno de tejido blando de origen musculoesquelético, representa aproximadamente el 3,5% de los casos de cáncer en niños de 0 a 14 años de edad, y 2% entre adolescentes y adultos jóvenes entre 15 a 19 años de edad.[2,3] Es generalmente curable en la mayoría de los niños que reciben terapia de modalidad combinada, con una supervivencia de más de 70% a los cinco años después del diagnóstico.[4-6] Las recaídas son poco frecuentes después de cinco años de supervivencia sin enfermedad, con un tasa de efectos tardíos de 9% a los 10 años. Las recaídas sin embargo, son más frecuentes en pacientes que tienen enfermedad residual macrocítica en sitios desfavorables después de una cirugía inicial y los que tienen enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico.[7] Los sitios primarios más comunes donde aparece el rabdomiosarcoma son la cabeza y el cuello (por ejemplo, parameníngeos de la cabeza y el cuello, órbita, faringe), las vías genitourinarias y las extremidades.[4,5] Otros sitios primarios menos comunes son el tronco, las paredes torácicas, región anal y perianal y, abdomen incluso el retroperitoneo y tracto biliar.

La mayoría de casos de rabdomiosarcoma se presentan de forma esporádica sin ningún factor de riesgo o de predisposición reconocible [8] a pesar de que una pequeña porción de estos, están relacionados con factores genéticos. Entre estos factores tenemos el síndrome de susceptibilidad al cáncer Li-Fraumeni (con mutaciones en la línea germinal p53),[9-11] neurofibromatosis tipo I,[12] síndrome de Costello (con mutaciones de línea germinal HRAS),[13-15] el síndrome Beckwith-Wiedemann (con el que se relacionan más comúnmente el tumor de Wilms y el hepatoblastoma),[16,17] y el síndrome de Noonan.[18]

El pronóstico para un niño o adolescente con rabdomiosarcoma se relaciona con la edad del paciente, sitio de origen, diámetro mayor del tumor, resecabilidad, presencia de metástasis, número de sitios metastásicos o los tejidos implicados, presencia o ausencia de implicación ganglionar regional, subtipo histopatológico (alveolar vs. embrionario) y la administración de radioterapia (RT) en algunos casos específicos,[4,5,19-26][Grado de comprobación: 3iiiA] al igual que las características biológicas distintivas de las células tumorales del rabdomiosarcoma.[27] La respuesta a la quimioterapia de inducción, según se juzga a partir de la imagen anatómica, no parece estar correlacionada con la probabilidad de supervivencia en pacientes de rabdomiosarcoma.[28] A continuación, se describen brevemente ejemplos de factores clínicos y biológicos con importancia pronóstica probada o posible.

• La administración de una terapia enérgica, inclusive una dosis completa de radiación y quimioterapia adecuada a la posología en niños menores de 1 año y en niños mayores, no toleran dicha terapia. Por tanto el resultado puede verse adversamente afectado.[6,29] Los niños entre 1 y 9 años de edad tienen la mejor tasa de supervivencia general.[20]
• Los sitios primarios con pronóstico más favorable incluyen la órbita, la cabeza y el cuello no parameníngeos, paratestis, vulva, vagina, útero (vías biliares genitourinarias que no son de la vejiga ni la próstata) y las vías biliares.[4,5,30-32]
• La carga tumoral en el momento del diagnóstico tiene importancia pronóstica. Los pacientes con tumores más pequeños (<5 cm) tienen una supervivencia mejor comparada con la de los niños con tumores más grandes. [4,30] Una revisión retrospectiva de los sarcomas de tejido blando en niños y adolescentes indica que los 5 cm que se usan como límite en los adultos con sarcoma de tejido blando podría no ser ideal en los niños más pequeños, sobretodo en lactantes. La revisión identificó una interacción entre el diámetro del tumor y el área de la superficie corporal (BSA).[33][Grado de comprobación: 3iiA] Los niños con enfermedad metastásica en el momento del diagnóstico tienen el pronóstico más precario. La importancia pronóstica de la enfermedad metastásica es modificada por la histología del tumor (embrionario es más favorable que el alveolar) y el número de sitios metastásicos.[21] De forma similar, los pacientes con enfermedad metastásica y con tumores genitourinarios primarios (que no sean de la vejiga o próstata) tienen un resultado más favorable que los pacientes con enfermedad metastásica de tumores primarios en otros lugares.[34] Además, los pacientes que de otra manera muestran enfermedad localizada pero con un compromiso demostrado de los ganglios linfáticos regionales, tienen un pronóstico más precario que los pacientes sin compromiso de los ganglios regionales.[24,25]
• El grado de la enfermedad después del procedimiento quirúrgico primario (es decir, el Surgico-pathologic Group, antiguamente llamado Clinical Group) también se correlaciona con el resultado.[4] En el estudio III del Intergroup Rhabdomyosarcoma Study Group (IRSG) Protocol III, los pacientes con enfermedad residual macroscópica después de la cirugía inicial (Surgico-pathologic Group III) tuvieron tasas de supervivencia a cinco años de aproximadamente 70% comparado con una tasa de supervivencia a cinco años superior al 90% en pacientes que no tuvieron tumor residual después de la cirugía (Grupo I) y una tasa de supervivencia a cinco años de aproximadamente 80% para pacientes que presentaron tumor residual microscópico después de la cirugía (Grupo II).[4,19]
• El subtipo alveolar prevalece más entre los pacientes con características clínicas menos favorables (por ejemplo, menos de 1 año o más de 10 años, tumores primarios en las extremidades y enfermedad metastásica) y generalmente está relacionado con el más precario de los resultados. En los estudios IRSG Protocol I e IRSG Protocol II el subtipo alveolar se asoció con un resultado menos favorable aun en los pacientes cuyo tumor primario fue completamente resecado (Grupo I).[31] No se observaron diferencias estadísticamente significativas de supervivencia por subtipo histopatológico cuando se analizaron todos los pacientes con rabdomiosarcoma,[35,36] ni hubo diferencias por subtipo histológico en un grupo grande de niños alemanes con rabdomiosarcoma.[30] En el estudio IRSG Protocol III, el resultado para pacientes con tumores del Grupo I y subtipo alveolar fue similar al de otros pacientes con tumores del grupo clínico I, pero los pacientes con tumores de subtipo alveolar recibieron terapia más intensiva.[4]

Los pacientes con sarcomas indiferenciados fueron tratados en ensayos coordinados por el IRSG desde 1972 hasta 2006,[37] actualmente estos están aptos para el protocolo del sarcoma de tejido blando que no es rabdomiosarcomatoso en el que se usan sustancias activas en el sarcoma de tejido blando en adultos como la ifosfamida y la doxorrubicina (COG-ARST0332). (Para mayor información, consultar el sumario del PDQ sobre Tratamiento del sarcoma de tejido blando infantil.)

Debido a que el tratamiento y el pronóstico dependen en parte de la histología y genética molecular del tumor, es necesario que el tejido tumoral sea revisado por patólogos y citogeneticistas/genetistas moleculares con experiencia en la evaluación y diagnóstico de tumores infantiles. Además, la diversidad de sitios primarios, la existencia de tratamientos quirúrgicos y de RT especiales para cada sitio primario y la subsiguiente rehabilitación específica a cada sitio recalca la importancia de tratar a niños con rabdomiosarcoma en centros médicos con experiencia en todas las modalidades terapéuticas.

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