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Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría (PDQ®)–Versión para profesionales de salud

Información general sobre el trasplante de células madre hematopoyéticas

Fundamento del trasplante de células madre hematopoyéticas

El trasplante de sangre y médula ósea o trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es un procedimiento que consiste en la infusión de células madre hematopoyéticas (junto con células progenitoras hematopoyéticas) para reconstituir el sistema sanguíneo del paciente. En general, la infusión de células madre hematopoyéticas se realiza después de un régimen preparatorio (también conocido como régimen de acondicionamiento) con fármacos diseñados para producir los siguientes efectos:

  • Crear espacio en la médula.
  • Deprimir el sistema inmunitario del paciente para prevenir un rechazo.
  • Destruir las células malignas en los pacientes de cáncer.

En la actualidad el TCMH se usa para las siguientes indicaciones:

  • Tratamiento de neoplasias malignas.
  • Reemplazo o modulación de un sistema hematopoyético o inmunitario ausente o deficiente.
  • Tratamiento de ciertas enfermedades genéticas. En estos casos, la expresión insuficiente del producto de un gen afectado se puede solucionar de manera parcial o total mediante células madre hematopoyéticas circulantes trasplantadas de un donante con expresión génica normal.

Este sumario se centra en el uso del TCMH para el tratamiento de las neoplasias malignas infantiles.

Trasplante autógeno versus trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Los 2 abordajes principales de TCMH vigentes son los siguientes:

  • Trasplante autógeno o autotrasplante (se usan las células madre hematopoyéticas propias del paciente).
  • Trasplante alogénico o alotrasplante (se usan las células madre hematopoyéticas de un donante emparentado o no emparentado).

En el trasplante autógeno, el cáncer se trata mediante la exposición de los pacientes a dosis altas de quimioterapia con la intención de combatir la resistencia de las células tumorales, seguida de una infusión de las células madre hematopoyéticas del paciente almacenadas con anterioridad. El trasplante se realiza en un solo procedimiento o en procedimientos secuenciales en tándem.

Los abordajes de trasplante alogénico para el tratamiento del cáncer en ocasiones también incluyen terapias de dosis altas, pero debido a diferencias en el sistema inmunitario del donante y el receptor, a veces el tratamiento produce un efecto adicional de injerto contra tumor o injerto contra leucemia. Si bien los abordajes autógenos se relacionan con menor mortalidad a corto plazo, muchas neoplasias malignas son resistentes incluso a dosis altas de quimioterapia o comprometen la médula ósea; por lo tanto, se necesitan abordajes alogénicos para lograr un resultado óptimo.

Indicaciones del trasplante de células madre hematopoyéticas: Comparación del trasplante y la quimioterapia

Dado que los resultados de los tratamientos con quimioterapia y TCMH han cambiado con el tiempo, estos abordajes se deberían comparar con regularidad a fin de redefinir de forma continua la terapia óptima para un paciente determinado. En comparaciones directas de estos abordajes de ensayos aleatorizados o con intención de tratar en los que se usaron donantes fraternos con compatibilidad de HLA se estableció el beneficio del TCMH para algunas enfermedades.[1,2] Sin embargo, en el caso de pacientes de riesgo muy alto, como aquellos con recaída temprana de leucemia linfoblástica aguda, no ha sido posible realizar este tipo de ensayos aleatorizados debido al sesgo del investigador.[3,4]

En general, el TCMH suele beneficiar solo a los niños que presentan un riesgo alto de recaída con los abordajes de quimioterapia estándar. Por lo tanto, los esquemas de tratamiento que permiten identificar con exactitud a los pacientes de riesgo alto y que ofrecen un TCMH cuando se dispone de donantes alogénicos adecuados son el abordaje preferido para muchas enfermedades.[5] Los abordajes de TCMH menos sólidos y de mayor riesgo, como el trasplante haploidéntico, se suelen reservar para los pacientes con el riesgo más alto. Sin embargo, estos abordajes de mayor riesgo se están tornando más inocuos y eficaces, y se usan cada vez más de manera intercambiable con abordajes alogénicos de donantes con compatibilidad plena.[6-9] (Para obtener más información, consultar la sección Trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas del sumario del PDQ Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pediatría).

Cuando se realizan comparaciones entre pacientes similares tratados con TCMH o quimioterapia en un entorno donde no es factible realizar estudios aleatorizados o con intención de tratar, se deben considerar los siguientes aspectos:

  1. Estado de la remisión o la enfermedad: las comparaciones del TCMH y la quimioterapia deberían incluir solo a pacientes que logran la remisión, preferiblemente después de abordajes similares a la terapia de rescate, porque los pacientes que no alcanzan una remisión obtienen resultados muy precarios con cualquier tratamiento.[10]

    Para tener en cuenta el sesgo de tiempo hasta el trasplante, el grupo de comparación de quimioterapia solo debe incluir a los pacientes que mantienen la remisión durante un periodo equivalente a la mediana de tiempo hasta el TCMH. Asimismo, el grupo de comparación de TCMH solo debe incluir a los pacientes que logran la remisión inicial mencionada y la mantienen hasta el momento del TCMH.[10]

    Los grupos de pacientes de riesgo alto e intermedio no se deben combinar porque el beneficio del TCMH para el grupo de riesgo alto puede quedar oculto cuando los resultados son similares a los del grupo de riesgo intermedio.[10]

  2. Abordajes de tratamiento que se usan para la comparación: las comparaciones se deben realizar con los mejores abordajes quimioterapéuticos y de TCMH o los más usados en el ámbito clínico en el momento en que se hace el estudio.
  3. Abordaje del TCMH: los abordajes de TCMH de riesgo muy alto o para los que se documentaron tasas más bajas de supervivencia no se deben combinar para el análisis con los abordajes de TCMH de riesgo estándar.
  4. Criterios de recaída: es necesario definir con cuidado los factores de riesgo de recaída, y el análisis se debe basar en el conocimiento más actual sobre el riesgo.
  5. Sesgo de selección: se debe tratar de entender, y eliminar o corregir, el sesgo de selección. Algunos ejemplos son los siguientes:
    • Pacientes de riesgo más alto que se someten a TCMH (es decir, pacientes que demoran varios ciclos en lograr la remisión o que recaen después de obtener una remisión, y luego vuelven a obtener una remisión antes del TCMH).
    • Pacientes más enfermos en los que se pospuso el TCMH debido a comorbilidades.
    • En relación con el sesgo de tiempo hasta el trasplante indicado antes, los pacientes sometidos a TCMH después de la recaída o la recidiva son un subconjunto de todos los pacientes con una recidiva de la enfermedad y se seleccionarán entre aquellos que logran una remisión y permanecen lo bastante sanos como para someterse a un TCMH.
    • Negativa del paciente o de sus progenitores.
    • Falta de aprobación del seguro médico para el TCMH.
    • Falta de acceso al TCMH debido a la distancia o a la imposibilidad de viajar.

Sesgo del médico, a favor o en contra del TCMH; este sesgo es difícil de controlar o detectar. Se ha estudiado muy poco el efecto del acceso al TCMH y el sesgo terapéutico en los desenlaces de neoplasias malignas infantiles donde puede estar indicado un TCMH.

Para obtener más información sobre el TCMH en pediatría, consultar los siguientes sumarios del PDQ:

Bibliografía
  1. Matthay KK, Villablanca JG, Seeger RC, et al.: Treatment of high-risk neuroblastoma with intensive chemotherapy, radiotherapy, autologous bone marrow transplantation, and 13-cis-retinoic acid. Children's Cancer Group. N Engl J Med 341 (16): 1165-73, 1999. [PUBMED Abstract]
  2. Woods WG, Neudorf S, Gold S, et al.: A comparison of allogeneic bone marrow transplantation, autologous bone marrow transplantation, and aggressive chemotherapy in children with acute myeloid leukemia in remission. Blood 97 (1): 56-62, 2001. [PUBMED Abstract]
  3. Lawson SE, Harrison G, Richards S, et al.: The UK experience in treating relapsed childhood acute lymphoblastic leukaemia: a report on the medical research council UKALLR1 study. Br J Haematol 108 (3): 531-43, 2000. [PUBMED Abstract]
  4. Gaynon PS, Harris RE, Altman AJ, et al.: Bone marrow transplantation versus prolonged intensive chemotherapy for children with acute lymphoblastic leukemia and an initial bone marrow relapse within 12 months of the completion of primary therapy: Children's Oncology Group study CCG-1941. J Clin Oncol 24 (19): 3150-6, 2006. [PUBMED Abstract]
  5. Merli P, Algeri M, Del Bufalo F, et al.: Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia. Curr Hematol Malig Rep 14 (2): 94-105, 2019. [PUBMED Abstract]
  6. Bertaina A, Merli P, Rutella S, et al.: HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of αβ+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood 124 (5): 822-6, 2014. [PUBMED Abstract]
  7. Handgretinger R, Chen X, Pfeiffer M, et al.: Feasibility and outcome of reduced-intensity conditioning in haploidentical transplantation. Ann N Y Acad Sci 1106: 279-89, 2007. [PUBMED Abstract]
  8. Huang XJ, Liu DH, Liu KY, et al.: Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation without in vitro T-cell depletion for the treatment of hematological malignancies. Bone Marrow Transplant 38 (4): 291-7, 2006. [PUBMED Abstract]
  9. Luznik L, Fuchs EJ: High-dose, post-transplantation cyclophosphamide to promote graft-host tolerance after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Immunol Res 47 (1-3): 65-77, 2010. [PUBMED Abstract]
  10. Pulsipher MA, Peters C, Pui CH: High-risk pediatric acute lymphoblastic leukemia: to transplant or not to transplant? Biol Blood Marrow Transplant 17 (1 Suppl): S137-48, 2011. [PUBMED Abstract]

Ensayos clínicos en curso

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Modificaciones a este sumario (11/01/2022)

Los sumarios del PDQ con información sobre el cáncer se revisan con regularidad y se actualizan a medida que se obtiene nueva información. Esta sección describe los cambios más recientes introducidos en este sumario a partir de la fecha arriba indicada.

Este sumario fue objeto de revisión integral.

El título de este sumario cambió de Trasplante de células hematopoyéticas en la niñez a Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría.

El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico es responsable de la redacción y actualización de este resumen y mantiene independencia editorial respecto del NCI. El resumen refleja una revisión independiente de la bibliografía médica y no representa las políticas del NCI ni de los NIH. Para obtener más información sobre las políticas relativas a los resúmenes y la función de los consejos editoriales del PDQ responsables de su actualización, consultar Información sobre este sumario del PDQ e Información del PDQ® sobre el cáncer dirigida a profesionales de la salud.

Información sobre este sumario del PDQ

Propósito de este sumario

Este sumario del PDQ con información sobre el cáncer para profesionales de la salud proporciona información integral revisada por expertos y fundamentada en evidencia científica sobre el uso del trasplante de células madre hematopoyéticas y la terapia celular para el tratamiento del cáncer en pediatría. El propósito es servir como fuente de información y ayuda para los médicos que atienden a pacientes de cáncer. No ofrece pautas ni recomendaciones formales para tomar decisiones relacionadas con la atención sanitaria.

Revisores y actualizaciones

El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico, cuya función editorial es independiente del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), revisa con regularidad este sumario y, en caso necesario, lo actualiza. Este sumario refleja una revisión bibliográfica independiente y no constituye una declaración de la política del Instituto Nacional del Cáncer ni de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH).

Cada mes, los miembros de este Consejo examinan artículos publicados recientemente para determinar si se deben:

  • tratar en una reunión,
  • citar textualmente, o
  • sustituir o actualizar, si ya se citaron con anterioridad.

Los cambios en los sumarios se deciden mediante consenso, una vez que los integrantes del Consejo evalúan la solidez de la evidencia científica de los artículos publicados y determinan la forma en que se incorporarán al sumario.

Los revisores principales del sumario sobre Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría son:

  • Thomas G. Gross, MD, PhD (National Cancer Institute)
  • Michael A. Pulsipher, MD (Children's Hospital Los Angeles)

Cualquier comentario o pregunta sobre el contenido de este sumario se debe enviar mediante el formulario de comunicación en Cancer.gov/espanol del NCI. No se comunique con los miembros del Consejo para enviar preguntas o comentarios sobre los sumarios. Los miembros del Consejo no responderán a preguntas del público.

Niveles de evidencia científica

En algunas referencias bibliográficas de este sumario se indica el nivel de evidencia científica. El propósito de estas designaciones es ayudar al lector a evaluar la solidez de la evidencia científica que respalda el uso de ciertas intervenciones o abordajes. El Consejo editorial del PDQ sobre el tratamiento pediátrico emplea un sistema de jerarquización formal para establecer las designaciones del nivel de evidencia científica.

Permisos para el uso de este sumario

PDQ (Physician Data Query) es una marca registrada. Se autoriza el libre uso del texto de los documentos del PDQ. Sin embargo, no se podrá identificar como un sumario de información sobre cáncer del PDQ del NCI, salvo que se reproduzca en su totalidad y se actualice con regularidad. Por otra parte, se permitirá que un autor escriba una oración como “En el sumario del PDQ del NCI de información sobre la prevención del cáncer de mama se describen, de manera concisa, los siguientes riesgos: [incluir fragmento del sumario]”.

Se sugiere citar la referencia bibliográfica de este sumario del PDQ de la siguiente forma:

PDQ® sobre el tratamiento pediátrico. PDQ Trasplante de células madre hematopoyéticas y terapia celular para el cáncer en pediatría. Bethesda, MD: National Cancer Institute. Actualización: <MM/DD/YYYY>. Disponible en: https://www.cancer.gov/espanol/tipos/infantil/trasplante-celula-madre-pro. Fecha de acceso: <MM/DD/YYYY>.

Las imágenes en este sumario se reproducen con el permiso del autor, el artista o la editorial para uso exclusivo en los sumarios del PDQ. La utilización de las imágenes fuera del PDQ requiere la autorización del propietario, que el Instituto Nacional del Cáncer no puede otorgar. Para obtener más información sobre el uso de las ilustraciones de este sumario o de otras imágenes relacionadas con el cáncer, consultar Visuals Online, una colección de más de 2000 imágenes científicas.

Cláusula sobre el descargo de responsabilidad

Según la solidez de la evidencia científica, las opciones de tratamiento se clasifican como “estándar” o “en evaluación clínica”. Estas clasificaciones no deben fundamentar ninguna decisión sobre reintegros de seguros. Para obtener más información sobre cobertura de seguros, consultar la página Manejo de la atención del cáncer disponible en Cancer.gov/espanol.

Para obtener más información

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