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Acceso a medicamentos experimentales para el cáncer

Fuente: iStock

Un medicamento experimental es un medicamento probado en el laboratorio y en animales para el que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos otorgó aprobación para que se hagan pruebas en personas. Pero aún no se autoriza que el medicamento se publicite, venda ni recete. Los medicamentos experimentales también se llaman medicamentos “en fase experimental o en fase de investigación”.

Formas de obtener medicamentos experimentales

Los medicamentos experimentales tal vez estén disponibles mediante tres programas: los estudios clínicos, el acceso ampliado o el "derecho a probar".

Estudios clínicos

La forma más común y preferida de tener acceso a los medicamentos experimentales es mediante un estudio clínico. Los estudios clínicos son estudios de investigación en los que participan personas. Los estudios se diseñan para responder a preguntas científicas sobre el nuevo medicamento. Se ofrece la información completa a los participantes y se los vigila con atención. Los datos que se recopilan durante un estudio clínico ayudan a los investigadores a saber el funcionamiento del medicamento en las personas, la seguridad y la eficacia de este, además de la eficacia que tiene en comparación con los tratamientos estándares.

Para obtener más información sobre los estudios clínicos y buscar un estudio en el que podría participar, consulte Información sobre estudios clínicos para pacientes y cuidadores.

Acceso ampliado (uso compasivo)

El acceso ampliado, que también se llama uso compasivo, es el uso de un medicamento experimental fuera de los estudios clínicos para tratar a personas con enfermedades graves o potencialmente mortales. Está reglamentado por la FDA. Si cumple con ciertos requisitos, quizás obtenga un medicamento experimental mediante el acceso ampliado. Para ser apto, debe cumplir con los siguientes requisitos:

  • Tener una enfermedad potencialmente mortal.
  • No tener opciones de tratamiento estándar.
  • No cumplir con los requisitos para participar en un estudio clínico.

Formas de obtener un medicamento mediante el acceso ampliado

La única forma de obtener un medicamento mediante el acceso ampliado es con la ayuda de su médico. El médico deberá hacer lo siguiente:

  • Preguntarle a la compañía que elabora y prueba el medicamento experimental si está dispuesta a ofrecérselo a usted. La compañía tal vez no le ofrezca el medicamento si cree que perjudica sus intereses o si no hay suficiente medicamento.
  • Presentar una solicitud ante la FDA, si la compañía acepta darle el medicamento. Pida al médico que consulte la información para médicos sobre acceso ampliado en inglés Expanded Access: Information for Physicians en el sitio web de la FDA.

Protección de la seguridad del paciente que obtiene un medicamento mediante el acceso ampliado

Hay varias medidas que protegen la seguridad del paciente que recibe tratamiento con un medicamento mediante el acceso ampliado:

  • El Consejo de Revisión Institucional o un representante de este grupo debe aprobar el uso del medicamento.
  • La FDA debe aprobar el uso del medicamento.
  • Debe seguir el proceso de consentimiento informado para asegurarse que entiende los posibles riesgos y beneficios de tomar el medicamento experimental.

El "derecho a probar"

La Ley de Derecho a Probar permite a los pacientes el acceso a determinados medicamentos que la FDA no ha aprobado. Al igual que el acceso ampliado, el derecho a probar permite el uso de los medicamentos experimentales fuera de los estudios clínicos para tratar a personas con enfermedades graves o potencialmente mortales. Pero a diferencia del acceso ampliado, no está reglamentado por la FDA. 

Si cumple con ciertos requisitos, quizás obtenga un medicamento experimental mediante el derecho a probar. Estos requisitos (o criterios de selección) son los siguientes:

  • Tiene una enfermedad potencialmente mortal.
  • No tiene opciones de tratamiento estándar.
  • No cumple con los requisitos para participar en un estudio clínico del medicamento.

Además, el medicamento debe cumplir con ciertas características, como las siguientes:

  • El medicamento ya se estudió en un estudio clínico de fase 1. 
  • La FDA no aprobó el medicamento para ningún uso.
  • La compañía que es dueña del medicamento ya presentó la solicitud de aprobación ante la FDA o tiene un estudio clínico en curso en el que se examina más el medicamento antes de solicitar la aprobación. 

Formas de obtener un medicamento mediante el "derecho a probar"

La única forma de obtener un medicamento mediante el "derecho a probar" es con la ayuda de su médico. El médico deberá consultar con la empresa que elabora y prueba el medicamento experimental para averiguar lo siguiente:

  • Si el medicamento se ofrece según la Ley de Derecho a Probar.
  • Si la compañía está dispuesta a ofrecérselo (no tiene obligación de hacerlo).

Protección de la seguridad del paciente que obtiene un medicamento mediante el "derecho a probar"

Antes de recibir un medicamento mediante el "derecho a probar", debe seguir el proceso de consentimiento informado para asegurar que entiende los posibles riesgos y beneficios de tomar el medicamento experimental.

La decisión de recibir tratamiento con un medicamento experimental

El médico tendrá la mejor perspectiva para ayudarlo a entender todas las opciones de tratamiento.  

Cuando piense en sus opciones, tenga en cuenta que es posible que los medicamentos experimentales produzcan efectos secundarios desconocidos graves. Además, el costo tal vez sea un problema. La ley federal exige que la mayoría de los planes de seguro cubran los costos de atención de rutina para que el paciente participe en un estudio clínico. Pero el seguro tal vez no cubra el costo de un tratamiento experimental si lo recibe fuera de un estudio clínico.

Estas Preguntas para el médico sobre los estudios clínicos de tratamiento le ayudarán a conversar con el médico si le interesa saber más sobre los estudios clínicos.

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