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La FDA aprueba Rylaze ante la escasez de medicamentos para la leucemia linfoblástica aguda infantil

, por el equipo del NCI

Un médico habla con un niño acostado en una cama de hospital.

Se espera que la aprobación de Rylaze por la FDA permita responder a la escasez prolongada del medicamento asparaginasa de Erwinia chrysanthemi, que se usa para tratar a niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA).

Fuente: iStock

La aprobación de un nuevo medicamento por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) intenta satisfacer una necesidad urgente de los niños con leucemia que se vuelven alérgicos a un componente clave de su tratamiento. 

Alrededor del 15 % de los niños con el tipo más común de cáncer infantil, la leucemia linfoblástica aguda (LLA), tendrán alergia u otra reacción inmunitaria al medicamento quimioterapéutico pegaspargasa (Oncaspar). La pegaspargasa es la forma que más se usa del medicamento asparaginasa, y desde hace mucho tiempo es una parte importante de los regímenes de tratamiento de la LLA. 

Si una persona tiene una reacción inmunitaria a la pegaspargasa, se cambia por la asparaginasa de Erwinia chrysanthemi (marca Erwinaze), comúnmente llamada asparaginasa de Erwinia. Sin embargo, hubo problemas de producción que generaron una escasez mundial de la asparaginasa de Erwinia.

Esta escasez constante es “muy estresante para los pacientes y sus padres”, señaló el doctor y licenciado en Medicina Sumit Gupta, oncólogo pediatra del Hospital for Sick Children en Toronto.

Y el estrés aumentó cuando en estudios recientes, incluso en uno del Grupo de Oncología Pediátrica (COG) dirigido por el doctor Gupta, se demostró que los niños que no reciben un tratamiento completo de asparaginasa corren un riesgo mayor de que el cáncer vuelva.

“Muchos padres intentaron mover cielo y tierra para encontrar un suministro del medicamento para sus hijos, y eso añadió tensión innecesaria en un momento que ya era estresante”, comentó el doctor Gupta.

Ahora, hay esperanza de que termine la escasez.

El 30 de junio, la FDA aprobó una nueva forma recombinante de la asparaginasa de Erwinia chrysanthemi (marca Rylaze), que se diseñó para satisfacer la escasez en curso de la asparaginasa de Erwinia. Rylaze se aprobó como parte de un régimen de tratamiento para niños y adultos con LLA o con linfoma linfoblástico (LLB), un cáncer poco frecuente, pero de crecimiento rápido que se parece a la LLA.

El doctor Malcolm Smith, del Programa de Evaluación de Tratamientos del Cáncer del Instituto Nacional del Cáncer (NCI), explicó que Rylaze “tiene la misma composición molecular que Erwinaze”. “Pero se fabrica de una manera diferente y más eficaz, así que nos da la opción de usar Rylaze para que en el futuro haya menos probabilidad de escasez en el tratamiento de estos pacientes”. 

Eliminar un nutriente esencial de las células cancerosas

Más del 90 % de los niños con un diagnóstico de LLA o LLB en los Estados Unidos y Canadá se curan de la enfermedad. El tratamiento de la LLA y el LLB en personas de todas las edades suele incluir un régimen intensivo de varios medicamentos quimioterapéuticos, incluso la asparaginasa, que funciona al privar a las células cancerosas de un nutriente esencial.

La pegaspargasa es una forma de asparaginasa derivada de la bacteria Escherichia coli (E. coli), modificada para que permanezca en el cuerpo por más tiempo. El doctor Smith explicó que algunas personas tienen una reacción alérgica al medicamento porque la asparaginasa de E. coli es una sustancia extraña para el sistema inmunitario del cuerpo. La respuesta inmunitaria a veces también causa lo que se llama una inactivación asintomática, que cancela el efecto de la asparaginasa en la sangre.

Cuando se producen estas reacciones inmunitarias, los médicos suelen pasar a los pacientes a otra forma de asparaginasa derivada de la bacteria Erwinia chrysanthemi.  El doctor Smith indicó que esta forma se vende desde 2011 y se usa en la investigación desde hace más de 30 años. Pero la escasez periódica sigue hasta el día de hoy.

“El objetivo es completar el curso de tratamiento antes de que haya una reacción inmunitaria”, explicó el doctor Smith. “Y si hay una reacción, es importante tener una alternativa”.

De hecho, los niños con LLA que se trataron con la asparaginasa de Erwinia después de dejar la pegaspargasa obtuvieron tan buenos resultados como los que recibieron todas las dosis programadas de pegaspargasa, el medicamento derivado de E. coli, indicó el doctor Gupta.

Desde fines de 2016, hubo varios momentos de gran escasez mundial de la asparaginasa de Erwinia. La escasez llevó a algunos hospitales a revaluar sus métodos para identificar y tratar las reacciones inmunitarias a la asparaginasa de E. coli y a guardar el uso de la asparaginasa de Erwinia.

Varios hospitales que tratan a niños con LLA cambiaron los protocolos de tratamiento para disminuir el número de niños que necesitaban cambiar de la pegaspargasa a la asparaginasa de Erwinia. En un centro grande se disminuyó la tasa de cambio del 21 % al 7 %, con lo que se consiguió que todos los niños continuaran el tratamiento sin omitir ni demorar las dosis de asparaginasa, y en otro centro se lograron resultados similares.

Sin embargo, en algunos casos, los pacientes y familiares quedaron frustrados y asustados por la falta de disponibilidad de un componente esencial de una terapia eficaz.

No poder dar un tratamiento que tiene cura comprobada a todos los pacientes “recalca la urgencia de contar con iniciativas para resolver la escasez mundial actual de Erwinia o de elaborar productos… alternativos para pacientes con alergia [a la pegaspargasa]”, escribieron el doctor Gupta y sus colegas en su estudio del COG en 2020. 

Se estudia el nuevo medicamento de asparaginasa

La aprobación reciente por parte de la FDA de Rylaze, una nueva forma de asparaginasa de Erwinia, se basó en los datos de 102 niños y adultos con LLA o LLB que eran alérgicos a la asparaginasa de E. coli o que tuvieron una inactivación asintomática. Estos pacientes participaron en un estudio clínico diseñado para analizar la seguridad del nuevo medicamento y su capacidad para lograr cierto grado de actividad de la asparaginasa en la sangre, comentó una investigadora principal del estudio, la doctora Rachel Rau, de la Facultad de Medicina de Baylor.

Según los resultados del estudio, al administrar la dosis recomendada por inyección intramuscular cada 48 horas, se obtuvo el grado de actividad deseado de la asparaginasa en la sangre del 94 % de los pacientes. En la segunda parte del estudio, se analiza la inyección intravenosa del medicamento.

En general, las asparaginasas se administran de forma intramuscular o intravenosa. La doctora Rau explicó que en el estudio se analizan ambas vías de administración porque “algunos médicos o pacientes prefieren una opción más que la otra”. También dijo que esperan obtener los resultados completos de todos los pacientes en 2022.

En el estudio, los efectos secundarios más comunes de Rylaze fueron daño al hígado, náuseas, fatiga, infección y reacciones alérgicas. Más de la mitad (el 55 %) de los participantes tuvieron efectos secundarios graves.

Sin embargo, el doctor Smith señaló que, “esos efectos secundarios ocurren con cualquier forma de la asparaginasa”. Y, agregó que, el aumento en la probabilidad de curar la leucemia de un niño, supera los posibles daños.

Jazz Pharmaceuticals, la compañía que fabrica Rylaze, espera que el medicamento esté a la venta a mediados de julio.

El doctor Gupta indicó que, “suponemos que todas las familias tendrán acceso a Rylaze a un precio económico... y la aprobación de la FDA es un paso enorme” para alcanzar esta meta.

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